中国医药报记者  白毅                        

       2015年8月国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》之后，新药创制的号角渐吹渐响。2016年，在“十三五”开局之年，紧锣密鼓出台的一系列鼓励政策，不断涌现的重要基础研究成果，推动药物研发特别是重大新药创制迎来了***好的时代。

       政策环境日趋完善

       当前，创新已经上升至国家战略，医药行业出台的一系列政策为创新营造了有利环境。2016年，国务院、国家食品药品监管总局以及相关部委相继颁布多条政策法规文件，支持和鼓励药物创新。

       2016年10月，中共中央、国务院印发了《“健康中国2030”规划纲要》，提出促进医药产业发展，加强医药技术创新，完善政产学研用协同创新体系，推动医药创新和转型升级。加强专利药、中药新药、新型制剂、高端医疗器械等创新能力建设，推动治疗重大疾病的专利到期药物实现仿制上市。大力发展生物药、化学药新品种、优质中药、高性能医疗器械、新型辅料包材和制药设备，推动重大药物产业化。

       2016年11月，工信部等六部委联合发布了《医药工业发展规划指南》，提出要推进重点领域发展。把握产业技术进步方向，瞄准市场重大需求，大力发展生物药、化学药新品种、优质中药、高性能医疗器械、新型辅料包材和制药设备，加快各领域新技术的开发和应用，促进产品、技术、质量升级。

       2016年11月，国务院印发《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》，提出加快生物产业创新发展步伐，构建生物医药新体系。加快开发具有重大临床需求的创新药物和生物制品，加快推广绿色化、智能化制药生产技术，强化科学高效监管和政策支持，推动产业国际化发展，加快建设生物医药强国。

       与此同时，2016年国家食品药品监管总局聚焦药品质量提高和鼓励药物创新，出台实施了一系列政策措施并取得了明显成效。改革化学药品分类制度，提高注册申请标准：发布了化学药品注册分类改革工作方案、化学药品新注册分类申报资料要求（试行）；开展上市许可持有人制度试点：总局对上市许可持有人制度试点方案及时进行政策解读，并发布《关于做好药品上市许可持有人制度试点有关工作的通知》；优化简化审批流程，提高审评审批效率：2016年出台了《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》；开展临床试验核查，重建研发生态环境：一年来发布《关于印发药物临床试验数据核查工作程序（暂行）的通知》等20余个公告；开展仿制药质量与疗效一致性评价：目前已发布10余个工作文件和指导原则。“这些为鼓励创新而打出的一连串‘组合拳’，有利于促进医药行业的规范和进步。”昆泰企业管理（上海）有限公司北京分公司注册事务***总监姚中表示。

       新药创制步伐加速

       在日趋完善的政策环境下，2016年1~11月，国家食品药品监管总局共批准了189件药品上市申请。值得一提的是，2016年5月，新一代无氟喹诺酮类药物国家1.1类新药苹果酸奈诺沙星胶囊获批上市。不同于传统的氟喹诺酮类抗菌药,奈诺沙星为新一代选择性细菌拓扑异构酶抑制剂。体外抗菌作用显示，奈诺沙星具有很强的广谱抗菌作用，对革兰阳性菌和阴性菌、厌氧菌及非典型病原体均有作用，其中对链球菌属和葡萄球菌属尤其有效，包括多重耐药的肺炎链球菌和甲氧西林耐药金黄色葡萄球菌(MRSA)。

       2016年9月，在“重大新药创制”国家科技重大专项长期支持下，我国自主研发的治疗病毒性肝炎的一类生物制品聚乙二醇干扰素α-2b注射液获批上市。该药打破了进口同类药物的长期垄断，大幅度降低肝炎患者的用药成本，具有较好的经济效益和社会效益。

       世界上***专门针对甲型H1N1流感治疗的有效方剂“金花清感方”也于2016年9月正式面世，这也是2016年我国***个获批上市的中药新药。金花清感方治疗甲型流感患者效果明显。

       此外，2016年还有一批重要创新产品进入临床研究阶段：百济神州公司在研产品PD-1单抗BGB-A317获得总局临床试验批件，用于治疗晚期实体瘤；恒瑞医药PD-1单抗产品SHR-1210成为***获总局批准进入Ⅱ、Ⅲ期临床试验药物……

       这些成果证明，我国新药研发的能力明显进步。“重大新药创制”科技重大专项技术总师桑国卫表示，“十二五”以来，该专项针对重大疾病，围绕产业链部署研发链，共获批24个1类新药，为新中国成立后的近5倍；建成各类平台近300个，突破核心关键技术50余项；支持产业创新孵化基地60余个。生物疫苗研发水平位居世界前列，化学药物创新研究实现与国际同步，中药产业形成全球化发展趋势，促进了我国医药科技由仿制向创新、医药产业由大国向强国迈进。

       基础研究不断助力

       2016年，在抗肿瘤、抗病毒、抗感染等领域中，我国科学家通过不懈努力，许多意义重大、影响深远的研究陆续发表在国际著名期刊上，使得我国新药研发的速度进一步加快。

       在抗病毒药物研发领域，国际学术期刊《细胞》在线发表了中国科学院微生物研究所、中国疾病预防控制中心高福研究团队的文章。该研究从分子水平阐释了一种新的病毒膜融合激发机制，为抗病毒药物设计提供了新靶点，也为应对埃博拉病毒病疫情及防控提供了重要的理论基础。

       《科学》发表了北京大学药学院周德敏教授/张礼和院士课题组的突破性研究进展：他们以流感病毒为模型，发明了人工控制病毒复制从而将病毒直接转化为疫苗的技术，颠覆了病毒疫苗研发的理念。

       在抗肿瘤药物领域，国际学术期刊《自然》在线发表了中国科学院上海生命科学研究院生物化学与细胞生物学研究所许琛琦研究组和李伯良研究组的合作研究成果。该成果发现，调节胆固醇代谢可以调控T细胞的抗肿瘤活性，鉴定了肿瘤免疫治疗的新靶点——胆固醇酯化酶ACAT1以及相应的小分子药物前体，为开发新的肿瘤免疫治疗方法奠定了基础。

       中国科学院上海药物所蒋华良课题组、杨财广课题组及北京基因组所刘江课题组合作研究的重要进展在《癌症细胞》在线发表。该研究为SPOP能否作为透明细胞肾癌药物靶点进行了药理功能确证，同时为SPOP抑制剂的发现并运用于治疗肾癌指明了不同于激酶抑制剂的新方向。

       在抗感染药物领域，中国科学院上海药物研究所与华东理工大学等单位的研究人员通力合作，发现了一个抗(耐药)金黄色葡萄球菌感染的药物作用新靶点——CrtN蛋白，相关研究在线发表于国际期刊《自然·化学生物学》，为抗生素替代品，特别是抗致病力药物研发提供了崭新的切入点。

       在代谢综合征治疗药物领域，《细胞》杂志发表了中国医学科学院北京协和医学院药物研究所李平平教授团队的***新研究成果：半乳糖苷凝集素Galectin-3作为连接肥胖、炎症与胰岛素抵抗的关键分子，在糖尿病发病过程中发挥重要作用，为糖尿病的治疗提供了新的药物靶点。

       军事医学科学院放射与辐射医学研究所金义光研究员表示：“基础学科的迅速发展，一系列新机制、新靶点的发现，为新药研发打下了坚实基础，注入了更多的动力。”